Technocrat i transshumańscy genetycy ślinią się, aby zdobyć rewolucyjną technologię, która da im całkowitą i bezpośrednią kontrolę nad ludzkim genomem i innymi formami życia opartymi na DNA. ⁃ Edytor TN
Nowa forma narzędzia do edycji genomu CRISPR-Cas9 wydaje się znacznie rozszerzać zakres chorób, które można leczyć za pomocą tej technologii, umożliwiając naukowcom precyzyjną zmianę jednej z czterech „liter” DNA na dowolną inną oraz wstawianie lub usuwanie dowolnego odcinka DNA - wszystko bardziej wydajnie i precyzyjnie niż poprzednie wersje CRISPR. Co najważniejsze, naukowcy donieśli w poniedziałek, że osiąga to wszystko, nie dokonując rozszyfrowania genomu podwójnej helisy, jak to robi klasyczny CRISPR i wiele jego odgałęzień.
Wiadomości o tej „edycji pierwotnej” zaczęły krążyć wśród CRISPR w tym miesiącu, gdy wynalazcy zaprezentowali ją na spotkaniu w Cold Spring Harbor Laboratory. Od tego czasu „podniecenie było namacalne”, powiedział inżynier genetyczny Fiodor Urnov z University of California, Berkeley, który nie był zaangażowany w badania.
„Nie mogę przecenić znaczenia tego” - powiedział, porównując tworzenie coraz większej liczby technologii edycji genomu z tworzeniem superbohaterów o różnych mocach: „To może być całkiem przydatny Avenger do edycji genomu społeczność, szczególnie w tłumaczeniu podstawowych badań na klinikę ”w celu leczenia chorób, od sierpowatych po mukowiscydozę.
Twórcy pierwszej edycji, kierowani przez Davida Liu z Broad Institute of MIT i Harvarda oraz doktora habilitowanego dr Andrew Anzalone, twierdzą, że może on skorygować 89% znanych różnic genetycznych powodujących choroby w DNA, na podstawie literowej literówki, która powoduje sierp komórek do zbędnych czterech liter, które powodują chorobę Tay-Sachsa. Mówi się, że dokonują edycji 175 w komórkach ludzkich i mysich.
„Istnieje więcej niż 75,000 zmian DNA związanych z chorobami genetycznymi”, powiedział Liu dziennikarzom przed publikacją online w naturze opisywanie głównych redaktorów. „Łącznie obejmują one wszystkie”.
Liu powiedział, że doskonała edycja poprawia CRISPR-Cas9 (i wszystkie poprawki wprowadzone przez naukowców w ciągu ostatnich siedmiu lat) na kilka kluczowych sposobów. Może zmienić dowolne z czterech nukleotydów DNA lub „liter” - oznaczonych A, T, C i G - na dowolne inne, w sumie możliwości 12.
Jeden z wcześniejszych wynalazków CRISPR Liu, o nazwie podstawowa edycja, można wprowadzić tylko cztery z tych zmian: C-to-T, T-to-C, A-to-G i G-to-A. Nie może na przykład skorygować mutacji sierpowatej w genie hemoglobiny, która wymaga zmiany T na A w konkretnym miejscu.
„Najlepsza edycja”, powiedział Urnov, „doskonale nadaje się do naprawy [takich] mutacji punktowych”, które są przyczyną niektórych chorób genetycznych odziedziczonych przez 7,000.
W przeciwieństwie do innych form CRISPR, redaktorzy z łatwością wykonują te naprawy w nie dzielących się komórkach, takich jak neurony i komórki mięśniowe, które badacze zajmujący się edycją genomu postrzegają jako cele w leczeniu chorób, od dystrofii mięśniowej Duchenne'a po zespół Retta.
Oprócz zmiany jednego nukleotydu na pierwszy, redaktorzy mogą usunąć dokładną liczbę nukleotydów z dokładnego miejsca w genomie. Na przykład Broad naukowcy usunęli (z ludzkich komórek rosnących na płytkach laboratoryjnych) cztery nukleotydy w genie HEXA, które powodują chorobę Tay-Sachsa. Gdzie indziej byli w stanie usunąć tyle, ile 80.
„Wygląda na to, że edycja pierwotna zapewni pewne nowe możliwości społeczności zajmującej się edycją genomu” - powiedział biochemik Benjamin Kleinstiver ze szpitala Massachusetts General Hospital, którego badania koncentrują się na przekształcaniu edycji genomu w „medycynę molekularną”.
wpDiscuz