Kolejnym rodzajem wyścigu zbrojeń jest zmiana ludzkiego genomu poprzez edycję DNA za pomocą nowej technologii CRISPR. Puszka Pandory została już otwarta, a śluzy zostały uwolnione. ⁃ Edytor TN
Po tym, jak latem zakończyłem IPO o wartości ponad X milionów USD, biotechnologia do edycji genów Intellia Therapeutics przygotowuje się do testów na ludziach przedklinicznej technologii CRISPR z nowymi wykopami, które mają pomóc w zwiększeniu jej możliwości badawczych.
Biotechnologia, która ma wsparcie i partnerstwa takich firm jak Atlas, Novartis i Regeneron, jest w ruchu, gdy zmierza do swojej nowej wyposażenie laboratorium na 40 Erie Street, w Cambridge, MA.
„Dziedzina edycji genomu szybko się rozwija, a nasza praca nad opracowaniem terapii dla pacjentów wymaga posiadania infrastruktury niezbędnej do rozwoju badań i rozwoju oraz przygotowania do badań przedklinicznych i klinicznych” - powiedział dr Nessan Bermingham, dyrektor generalny i założyciel Intellia Therapeutics.
„Aby osiągnąć nasze cele, nadal rekrutujemy najlepszych talentów i zapewniamy naszym pracownikom wysokiej jakości odpowiednie wyposażenie i narzędzia niezbędne do przekształcenia CRISPR / Cas9 w produkty zmieniające życie”.
Nowy obiekt został zaprojektowany tak, aby umożliwić Intellii kontynuowanie swoich programów naukowych i „dalsze wykorzystywanie naszej lokalizacji w Massachusetts wraz z wiodącymi instytucjami badawczymi i naukowymi w dziedzinie biotechnologii” - dodał dr Bermingham.
Nowa siedziba Intellii została specjalnie zaprojektowana, aby pomieścić rosnące badania i rozwój, zespoły operacyjne i personel administracyjny, powiedział biotech, gdy zmierza w kierunku testów klinicznych.
Intellia dodała, że będzie także utrzymywała operacje w swoim obecnym obiekcie przy 130 Brookline Street w Cambridge. Nowe badania zwiększą jednak całkowitą powierzchnię laboratoryjną i biurową Intellii z obecnych 15,000 stóp kwadratowych do ponad 80,000 stóp kwadratowych, co pozwoli jej podwoić zespół w stosunku do ponad pracowników 200.
W maju wyszedł z oferty publicznej o wartości 108 milionów dolarów, z pieniędzy, które zostaną wykorzystane do kontynuowania programów badawczo-rozwojowych dla kandydatów do złożenia co najmniej jednego IND, zgodnie z ówczesnym zgłoszeniem SEC-1.
Biotechnologia powiedziała również, że rozpłaci się na temat „przejmowania przedsiębiorstw lub technologii” w ramach swoich programów badawczych.
Obejmuje to postęp w zakresie kandydatów na produkty rurociągowe in vivo i ex vivo, a także dalszy rozwój technologii dostarczania i platformy edycji genów CRISPR / Cas9.
Jeden z kandydatów in vivo, który atakuje amyloidozę transtyretyny (ATTR), zagrażającą życiu chorobę spowodowaną przez nieprawidłowo sfałdowane białka transtyretyny, które gromadzą się jako fibryle amyloidu w wielu narządach, jest opracowywany wspólnie z Regeneron.
Według firmy jest to jeden potencjalny kandydat, który może przejść do prób z włączeniem IND w kolejnych miesiącach 12 do 24.
wpDiscuz