Jego narodziny w 2016 zostały powitane w pobliżu histerii na temat „tajnych spotkań” i groźnych ostrzeżeń o pychistycznych naukowcach tworzących od zera ludzkie genomy i designerskie dzieci. Jego pierwsze urodziny został przyćmiony przez niewielką kwestię spadnięcia miliona 99.75 $ poniżej celu zbiórki funduszy w wysokości 100 $ bardzo publicznie ustawiony.
Ale dwa lata później ambitny projekt syntezy genomów - w tym ludzkich - przechodzi od chwiejnego początku i pogrąża się w praktycznej pracy nad stworzeniem lepszych genomów niż natura. Ponieważ niektórzy naukowcy 200 biorący udział w „Genome Project-write” spotkali się we Bostonie we wtorek, grupa ogłosiła swój pierwszy cel: stworzenie komórek, które nigdy nie mogłyby zostać zainfekowane wirusami, i być może byłyby również odporne na innych zabójców.
„Istnieje bardzo silny powód, by sądzić, że możemy produkować komórki całkowicie odporne na wszystkie znane wirusy” - powiedział Jef Boeke, dyrektor Institute for Systems Genetics w NYU Langone Medical Center i jeden z czterech liderów GP-write . „Powinno być także możliwe opracowanie innych cech, w tym odporności na priony i raka”.
Twórcy genomu osiągnęli również największe jak dotąd partnerstwo korporacyjne. Firma Cellectis z siedzibą w Paryżu ogłosiła we wtorek, że dostarcza swoje narzędzia do edycji genomu, TALEN, współprzewodniczącemu GP, George'owi Church of Harvard, w ramach części projektu swojego laboratorium, polegającej na tworzeniu ludzkich komórek odpornych na wirusy i priony. Takie komórki, dyrektor generalny Cellectis, Andre Choulika, powiedział STAT, „można je wykorzystać do wytworzenia uniwersalnych komórek CAR-T”, zabijających raka komórek odpornościowych, które nie muszą pochodzić od pacjenta, jak to robią dzisiejsze terapie CAR-T, ale od zdrowych dawców.
GP-write opiera się na oryginalnym projekcie Human Genome Project, który „odczytał” miliard 3 liter molekularnych planu genetycznego ludzkości. Po wszystkich spekulacjach na temat tego, co faktycznie zrobiłby GP-write, Boeke powiedział: „miło jest mieć konkretny cel.” Jeśli cel zostanie zrealizowany przez dziesiątki laboratoriów, które mają pracować nad projektem (i podnieść własne finansowanie), ultra bezpieczne komórki ludzkie mogłyby zrobić leczenie komórkami macierzystymi - medycyna regeneracyjna - co pasteryzacja zrobiła z mlekiem.
Odporność na wirusy i wiele innych można osiągnąć w procesie zwanym rekodowaniem, który zależy od tego, że kod genetyczny - które sekwencje liter DNA „literują”, które aminokwasy - jest zbędny. Każdy trzyliterowy ciąg liter DNA, zwany kodonem, koduje produkcję określonego aminokwasu. Kody CAG dla glutaminy, na przykład AAA dla lizyny i TGG dla tryptofanu. Setki lub tysiące aminokwasów są ze sobą połączone, tworząc białka, takie jak insulina, kolagen, dystrofina, miozyna i tysiące innych niezbędnych do życia.
Są tylko aminokwasy 20 (i sygnał „stop”), ale kombinacje czterech nukleotydów DNA 64. Życie może przetrwać tylko z jednym kodonem dla każdego aminokwasu. Przekodowanie oznacza wybranie tripletu GTT, powiedzmy, waliny i wszędzie tam, gdzie w genomie pojawia się którykolwiek z trzech nadmiarowych (GTC, GTA i GTG), zastępując go GTT.
„Przekodowanie oznacza, że każde wystąpienie jednego kodonu jest zastąpione innym, skutecznie usuwając jeden kodon ze tabeli„ kodu genetycznego ”- powiedział Boeke.