Stanford Badacze do edycji genów pacjentów ze śmiertelnymi chorobami

Małe inkubatory niedawno naprawionych komórek krwi kwitną w inkubatorze Stanford, co dowodzi, że nowa, potężna technika edycji genów naprawia błędne geny, które powodują tak wiele ludzkich cierpień.

Do niedawna terapia genowa była pracochłonna, prymitywna i niebezpieczna do testów na ludziach. Ale nowa technologia, zwana CRISPR-Cas9, działa jak mikroskopijny skalpel, wykonujący operacje genomiczne z precyzją, wydajnością i przystępnością, o której kiedyś uważano za niewyobrażalne.

Badania prowadzone w Stanford School of Medicine, kierowane przez dr Matthew Porteusa, są częścią przyspieszającego ruchu badawczego, który jest możliwy dzięki nowej technice leczenia chorób genetycznych, takich jak anemia sierpowata i dystrofia mięśniowa. Laboratoria te stale rozwijają się w ramach badań na komórkach i na zwierzętach, ponieważ młode firmy biotechnologiczne gromadzą duże kwoty pieniędzy potrzebne do wprowadzenia terapii na rynek.

„Teraz, gdy wiele osób - setki lub tysiące laboratoriów - pracuje z CRISPR, oznacza to, że możliwość znalezienia sposobu na wyleczenie pacjentów z chorobą dramatycznie wzrasta” - powiedział Porteus, profesor pediatrii i pionier w edycji genów .

Wykorzystując pierwszą w historii fabrykę komórek na kampusie, która ma zostać ukończona wiosną tego roku, zespół ze Stanford zamierza rozpocząć badania na ludziach w 2018 r. Naukowcy zajmują się dwiema ciężkimi chorobami krwi - anemią sierpowatą i talasemią beta - oraz kilkoma chorobami niszczącymi układ odpornościowy. system.

Tymczasem naukowcy z Duke University i dwóch innych niezależnych laboratoriów w piątek ogłosili, że stosują to samo podejście do naprawy genu mięśniowego, przywracając funkcję u myszy z nieuleczalnym rodzajem dystrofii mięśniowej. Ich odkrycia zostały opublikowane w czasopiśmie Science.

Badacze z Bostonu wdrażają to narzędzie do leczenia rzadkiej dziedzicznej choroby oczu, która może powodować ślepotę. Inne zespoły pracują nad naprawą genów powodujących chorobę Huntingtona, zespół Sanfilippo i mukowiscydozę.

Ale jego obietnica terapeutyczna jest tym, co podnieca społeczność medyczną, zwłaszcza, że ​​cena nowej technologii spada i zwiększa się dostęp.

Wzbudziło to nadzieję w oblężonej dziedzinie terapii genowej, spowodowało poważną porażkę w 1999, gdy Jesse Gelsinger, nastolatek z Arizony z genetyczną chorobą wątroby, miał fatalną reakcję na wirusa, którego naukowcy użyli do wstawienia genu korygującego.

Te starsze podejścia nie mogły zagwarantować, że nowy gen został złożony we właściwym miejscu. Ryzykował także zakłóceniem sąsiadujących genów.

Chociaż ostatnio wprowadzono dwa ulepszenia w zakresie dwóch bardziej precyzyjnych technik, są one czasochłonne i trudne.

CRISPR - co oznacza „klastry, regularnie przeplatane krótkimi palindromicznymi powtórzeniami” lub klastry krótkich sekwencji DNA, które czytają podobnie do przodu i do tyłu - to zmiana gry. Ma zaledwie 3 lata i działa jak funkcja wyszukiwania i zamiany komputera.

CRISPR znalazł się na celowniku kontrowersji ze względu na swój głęboki potencjał zmiany układu podstawowych elementów życia. W grudniu eksperci zebrali się w Waszyngtonie, aby wskazać ograniczenia w tworzeniu nowych niebezpiecznych organizmów lub „dzieci projektantów”.

Przeczytaj całą historię tutaj…